一、《公告》發(fā)布的背景

近年來(lái)，我國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新能力持續(xù)加強(qiáng)，創(chuàng)新成果加速涌現(xiàn)。藥物臨床試驗(yàn)是藥物研發(fā)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，為進(jìn)一步支持創(chuàng)新藥研發(fā)，國(guó)家藥監(jiān)局2024年7月組織開(kāi)展優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批試點(diǎn)工作，通過(guò)政策引導(dǎo)與多方協(xié)同，提升臨床研發(fā)質(zhì)量和效率，加速完成試點(diǎn)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)審評(píng)審批，優(yōu)化我國(guó)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)研發(fā)生態(tài)。目前，試點(diǎn)工作已完成，根據(jù)《國(guó)務(wù)院辦公廳關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》（國(guó)辦發(fā)〔2024〕53號(hào)）（以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》），國(guó)家藥監(jiān)局總結(jié)試點(diǎn)經(jīng)驗(yàn)，經(jīng)征求有關(guān)部門意見(jiàn)，并與行業(yè)協(xié)會(huì)、中外企業(yè)、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)及專家廣泛討論后，發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)審評(píng)審批有關(guān)事項(xiàng)的公告》，進(jìn)一步優(yōu)化審評(píng)審批資源配置，推動(dòng)提升創(chuàng)新藥臨床研發(fā)質(zhì)效。

二、為什么要在藥物臨床試驗(yàn)60日默示許可基礎(chǔ)上增加30日通道？

藥品審評(píng)審批制度改革以來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局持續(xù)優(yōu)化臨床試驗(yàn)管理，促進(jìn)藥物創(chuàng)新研發(fā)。2019年實(shí)施60日默示許可后，藥物臨床試驗(yàn)審評(píng)審批效率大幅提升，通過(guò)一系列努力，我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)審評(píng)審批平均用時(shí)縮減至約50個(gè)工作日，有力推動(dòng)了創(chuàng)新藥研發(fā)提速，支持了我國(guó)藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈融入全球研發(fā)體系，加快新藥好藥上市步伐。

60日默示許可制度的實(shí)施，較好滿足了我國(guó)生物醫(yī)藥研發(fā)需求。隨著國(guó)家支持創(chuàng)新藥政策的推進(jìn)實(shí)施，生物醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新不斷取得突破，部分滿足人民群眾重大用藥需求的在研產(chǎn)品需要進(jìn)一步加快研發(fā)。此外，我國(guó)臨床研發(fā)資源豐富，近年來(lái)我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和專業(yè)人員的經(jīng)驗(yàn)、能力不斷提升，早期、深入?yún)⑴c全球研發(fā)創(chuàng)新的條件已趨成熟。為此，國(guó)家藥監(jiān)局統(tǒng)籌現(xiàn)有審評(píng)審批資源，在60日默示許可基礎(chǔ)上增設(shè)30日通道，在不影響60日默示許可通道審評(píng)審批效率的前提下，對(duì)部分有進(jìn)一步加速需求的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?jiān)偬崴佟?/span>

三、如何統(tǒng)籌30日通道臨床試驗(yàn)審評(píng)審批加速與高水平安全？

生物醫(yī)藥創(chuàng)新的高質(zhì)量發(fā)展離不開(kāi)高水平安全。藥物臨床試驗(yàn)是為確定藥物安全性和有效性開(kāi)展的科學(xué)研究，存在未知因素，試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)控制尤為重要。我國(guó)是國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）管委會(huì)成員，目前已轉(zhuǎn)化實(shí)施全部ICH指導(dǎo)原則，實(shí)現(xiàn)了臨床試驗(yàn)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與國(guó)際接軌。30日通道堅(jiān)持標(biāo)準(zhǔn)不降低，在現(xiàn)有國(guó)際臨床試驗(yàn)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系下開(kāi)展審評(píng)審批。同時(shí)，30日通道推動(dòng)研發(fā)企業(yè)、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、主要研究者和倫理審查委員會(huì)各方加強(qiáng)協(xié)同，在現(xiàn)有基礎(chǔ)上進(jìn)一步提升臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)控制水平。研發(fā)企業(yè)強(qiáng)化與主要研究者和臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的早期溝通，提前梳理潛在風(fēng)險(xiǎn)并制定應(yīng)對(duì)方案，確保臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)可控；主要研究者及早參與臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，并在臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?zhí)峤磺皩徍?/span>臨床試驗(yàn)方案；倫理審查委員會(huì)強(qiáng)化全流程風(fēng)險(xiǎn)審查和評(píng)估，在提速的同時(shí)守住受試者保護(hù)底線。國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心專門起草了《創(chuàng)新藥研發(fā)期間風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃撰寫技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為臨床試驗(yàn)各方將全生命周期風(fēng)險(xiǎn)管理理念貫穿藥物研發(fā)全過(guò)程提供指導(dǎo)。

四、國(guó)家全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展政策體系支持的具有明顯臨床價(jià)值的重點(diǎn)創(chuàng)新藥品種納入30日通道支持范圍的主要考慮？

2024年7月5日國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議審議通過(guò)《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》，要求全鏈條強(qiáng)化政策保障，優(yōu)化審評(píng)審批機(jī)制，合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。根據(jù)該方案，對(duì)于獲國(guó)家全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展政策體系支持，具有明顯臨床價(jià)值的重點(diǎn)創(chuàng)新藥品種將依申請(qǐng)納入30日通道。

五、全球同步研發(fā)品種和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)納入30日通道支持范圍的主要考慮？

《意見(jiàn)》提出支持藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)參與創(chuàng)新藥物早期臨床研發(fā)，支持開(kāi)展國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，促進(jìn)全球藥物在我國(guó)同步研發(fā)、同步申報(bào)、同步審評(píng)、同步上市。國(guó)家藥監(jiān)局落實(shí)《意見(jiàn)》要求，支持符合條件的全球同步研發(fā)品種和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)納入30日通道。I期、II期臨床試驗(yàn)是早期探索性臨床試驗(yàn)，全球同步研發(fā)既可在我國(guó)單獨(dú)進(jìn)行，也可在不同國(guó)家進(jìn)行。III期臨床試驗(yàn)應(yīng)當(dāng)為我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的主要研究者牽頭或者共同牽頭開(kāi)展的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，我國(guó)主要研究者早期參與臨床研發(fā)，有助于創(chuàng)新藥全球同步研發(fā)更加適應(yīng)中國(guó)臨床實(shí)踐，更好服務(wù)我國(guó)患者。

六、國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心公布的符合條件的兒童創(chuàng)新藥、罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥，以及中藥創(chuàng)新藥品種的范圍是什么？

國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心公布的符合條件的兒童創(chuàng)新藥、罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥包括納入兒童藥星光計(jì)劃、罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)計(jì)劃等專項(xiàng)工作的創(chuàng)新藥品種。其他符合條件的中藥創(chuàng)新藥品種范圍將另行制定發(fā)布。

七、關(guān)于要求申請(qǐng)30日通道的藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)人承諾在12周內(nèi)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)的考慮？

30日通道是國(guó)家藥監(jiān)局將現(xiàn)有審評(píng)審批資源向符合條件的創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)傾斜的改革舉措。提交申請(qǐng)時(shí)承諾12周內(nèi)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)（首個(gè)中國(guó)受試者簽署知情同意書），說(shuō)明申請(qǐng)人存在快速開(kāi)展臨床研發(fā)的實(shí)際需求。臨床試驗(yàn)各方共同努力、高效合作，確保臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)后快速啟動(dòng)，才能切實(shí)加快臨床研發(fā)進(jìn)程，使30日通道充分發(fā)揮作用。申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)根據(jù)品種研發(fā)的實(shí)際需求，合理選擇30日通道或者60日默示許可，并將臨床試驗(yàn)開(kāi)展等情況登記至藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)。

                                                                                 來(lái)源：國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站